Mis ravim see on, mida väike Annabel vajab?

Alles maikuus sai Euroopa ravimiametilt heakskiidu uus toimeaine, mis on mõeldud laste neuroblastoomi raviks ja mida väga vajab 7aastane Annabel, kellele ravimi raha kogus kokku rahvas. Mis ravim see on?

Ravimi omanik/looja EUSA Pharma andis mai alguses teada, et on saanud Euroopa Komisjoni  heakskiidu antikeha ch14.18/CHO (dinutuximaab beta) kasutamiseks neuroblastoomi raviks üle ühe aasta vanustel patsientidel.

Heakskiitmisel on dinutuximaab beta ainus immunoteraapia kõrge riskiga neuroblastoomiravis Euroopas.

dinutuximaab beta on monoklonaalne kimäärne antikeha, mis suunab neuroblastoomrakkudele spetsiifilist antigeeni GD2.

Neuroblastoom on üks kõige levinumaid tahkete kasvajate vorme ja mõjutab peamiselt alla viieaastaseid lapsi. See on haruldane vähivorm, mis tekib närvirakkudes, kahjustuste alge on juba loote närvisüsteemi arengus.

Euroopas diagnoositakse igal aastal ligikaudu 1200 lapsel see haigus, Eestis paaril lapsel. .

Haigus levib kiiresti ja enamik juhtudest on on vähk avastades juba "kõrge riski" staadiumis.

Southamptoni ülikooli dotsent ja pediaatrilise onkoloogia konsultant dr Juliet Gray ütles: "Kuna kliinilises töös on sellise spetsiifilise haiguse jaoks piiratud ravivõimalused, olen väga rahul selle sihipärase immunoteraapiaga, mis pakub parema tulemuse kõrge riskiga neuroblastoomi patsientide jaoks, kasutades kas üksinda või koos olemasolevate ravimeetoditega. "

Kliinilistes uuringutes on  dinutuximaab betat uuritud enam kui 1000 patsiendil.

"Meil on hea meel, et Euroopa Komisjon on tunnistanud vajadust kiirendada dinutuximaab beta heakskiitu, et pakkuda tõhusat ja sihipärast ravi selle haiguse jaoks," ütles EUSA Pharma tegevjuht Lee Morley.

EUSA Pharma kavatseb selle aasta jooksul taotleda ravimile ka USA toidu- ja ravimiameti FDA heakskiidu.

Äripäev
26. October 2017, 12:54
Vaata EST või RUS arhiivi